有一群人，他们本该是职场中坚、家庭支柱，却被阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）困在疲劳、贫血与并发症之中，他们在被疾病剥夺体力与精力的同时，也失去了对人生的“掌控感”。日前，一场以文字温暖生命的「PNH心声邮局」正式启动，该项目希望以文字传递力量、以书信温暖生命，期望通过面向患者、患者家人征集书信，展现患者生活现状。

PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见病，长期困扰患者身心健康，临床主要表现为血管内溶血、骨髓衰竭和高风险并发血栓等。它虽然是罕见病，但我国人口基数庞大，患者实际总人数不容忽视。值得注意的是，该病虽然可在任何年龄发生，但约77%的患者在20-40岁的青壮年阶段发病。

天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任付蓉教授表示，PNH血管内溶血可引发血红蛋白大量丢失，导致贫血等严重症状与并发症。部分患者还可能因治疗方法局限性发生血管外溶血，持续贫血使患者常感到疲劳、乏力，甚至长期依赖输血。需要警惕的是，部分患者对这些症状不够重视，误以为疾病影响较小。实际上，从发病机制来看，这些症状提示溶血持续存在，相关风险也始终伴随。因此，临床需结合PNH症状指征，规范启动补体抑制剂等治疗，以强效控制血管内外溶血，从而改善疾病症状并降低脏器功能损伤风险，最终改善临床治疗结局。

据了解，随着对PNH发病机制认知不断深入，PNH已经从传统支持治疗时代的对症处理，逐步发展为从根源全面控制PNH溶血。近年来，中国补体抑制剂的药物可及性大幅提升，PNH的临床治疗随之发生了革命性的变化。末端补体抑制剂部分控制血管内溶血，改善了患者生存。补体B因子抑制剂等近端补体抑制剂全面强效控制血管内和血管外溶血，进而实现血红蛋白正常化，摆脱输血依赖。随着治疗方案的迭代，PNH治疗目标也从“控制病情、延长生命”升级为“重返正常生活”。

围绕这一更高的治疗目标，诊疗的长期规范化管理成为患者“重返正常生活”的关键，也对患者的持续依从与自我管理提出了更高要求。北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授强调，补体抑制剂作为 PNH 治疗的标准方案，其长期获益与患者的治疗依从性及规范随访监测密切相关。患者需按时服药并定期复查血红蛋白、乳酸脱氢酶等关键指标，以帮助临床医生动态评估治疗效果并及时调整治疗方案，从而有效控制溶血，改善疾病症状，降低并发症风险。因此，患者只要坚持规范治疗并规律随访，治疗全程“不断档”，就有机会获得疗效最大化，进而逐步回归正常生活与工作。

“PNH所带来的溶血相关消耗，并非某一时刻的突发难题，而是一种长期、持续的状态。它会在不知不觉中改变生活节奏——无论是行走、上下楼梯，还是最基本的自我照护，病友往往需要付出更多的力气。与此同时，思维状态也可能受到影响，专注变得更为困难，进而使工作与日常安排不得不随之调整。”PNH病友之家发起人佳佳表示，PNH不仅是一场需要面对的疾病，它更是一种慢慢适应的生活状态。正因如此，我觉得「PNH心声邮局」的存在格外有意义。它我们将关注点从疾病本身延展至患者的真实体验，倾听其感受，理解每一位具体的人如何在疾病的相伴下依然认真地生活。这是一种更深的看见，也是一种温柔的支撑。

据悉，「PNH心声邮局」项目通过全年 12封书信，记录这一群体在不同阶段的生活场景与人生选择，从而让社会各界听见这一罕见群体的心声，搭建起患者与社会沟通的桥梁，携手助力PNH患者重返正常生活，重新拥抱如常人生。这不仅是一次关爱行动的启航，更是一场关于倾听、陪伴与多方支持的温暖实践。（光明日报全媒体记者田雅婷）

图为「PNH心声邮局」项目启动现场。

图为天津医科大学总医院血液科刘惠教授与患者家属共同呈现“患者心声”。